Старое лекарство устраняет симптомы аутизма

По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний, у 1 из 68 детей страдает от аутизма. Статистика показывает, что это заболевание в 4 раза чаще встречается у мальчиков, чем у девочек.

По словам доктора Венди Робертс, медицинского директора по комплексным услугам по аутизму и неврологическим расстройствам, не существует утвержденного препарата, нацеленного на симптомы аутизма. Как она объясняет: «Мы склонны заимствовать лекарства от таких расстройств, как беспокойство или невнимательность, поэтому, если бы мы могли найти лекарство, полезное для значительного числа детей и молодых людей с аутизмом, это было бы здорово».

Исследования Роберта Навиа по Сурамину и аутизму
В 2017 году Роберт Навиа, доктор медицины, доктор философии, содиректор Центра Митохондриальной и Метаболической Болезни в Медицинской Медицине Калифорнийского университета в Сан-Диего, вместе со своими коллегами провел исследование, в котором тестировали 100-летний препарат, называемый Сурамином у детей с аутизмом.

Испытание началось с двойного слепого плацебо-контролируемого исследования безопасности с участием 10 мальчиков с диагнозом аутизм. Половина из них получали единичную инфузию Сурамина, а другая половина получала плацебо.

Дети с аутизмом сказали свое первое предложение после Сурамина
Удивительно, но 5 мальчиков, которые получали Сурамин, продемонстрировали улучшение социального поведения, языка, навыков преодоления трудностей и ограниченного и повторяющегося поведения.

«У нас было четыре невербальных ребенка в исследовании, два 6-летних и два 14-летних. Шестилетний и 14-летний, которые получили Сурамин, сказали первые предложения своей жизни примерно через неделю после единственной инфузии. Это не произошло ни у одного из детей, получавших плацебо», — сказал Навиа.

Кроме того, дети показали улучшение после получения Сурамина, что выходит за рамки их приговоров. «Через час после приема средства он начал больше смотреть в глаза врачу и медсестрам в комнате. Время от времени возникало спокойствие, но в то же время было больше эмоций. Он начал проявлять интерес к игре в прятки с его 16-летним братом. Ничто не приблизилось ко всем изменениям в языковом и социальном взаимодействии и новым интересам, которые мы видели после Сурамина. Мы видели, как наш сын сделал больший шаг в развитии за шесть недель, чем за три года», — сказал один из его родителей.

Однако действие было временным. В то время как когнитивные функции детей улучшились, они исчезли, когда действие первой дозы Сурамина окончилось.

Что это значит для семей, страдающих аутизмом?
Это исследование было проведено на небольшом количестве людей, что означает, что его нужно тестировать в более широком масштабе, поскольку больше людей с этим заболеванием могут подтвердить первоначальные результаты.

Навиа также подчеркивает, что результаты исследования могут быть завершены с возможностью того, что их результаты не соответствуют действительности, как это было сделано в небольших масштабах, и «это открывает ренессанс в развитии лекарств — даже препарат, который работает как Сурамин, может предложить некоторые надежду на улучшение будущего жизни многих детей».

Как долго до тех пор, пока врачи и ученые не узнают об истинном влиянии этого открытия?
Как отмечает сам Навиа, это исследование было довольно дорогостоящим. «У нас не было достаточного финансирования для проведения более масштабного исследования. И даже при финансировании мы должны были заплатить 500 000 долларов долга для завершения судебного разбирательства», — добавил он.

Однако исследователи надеются, что эти результаты приведут к дальнейшим исследованиям. «У нас есть планы по пяти дополнительным исследованиям в течение следующих пяти лет, чтобы собрать все данные, которые FDA потребуется для принятия решения об утверждении Сурамина для лечения аутизма», — говорит Навиа.

Источник
Перевод и адаптация — Фитхакер